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基因组编辑

可编程基因组编辑器——CRISPR-Cas9、碱基编辑器与先导编辑器——经脂质纳米颗粒实现离体或体内递送，用于治疗遗传病：从首个获批的CRISPR疗法Casgevy，到可重复给药的体内CRISPR与单次心血管碱基编辑。

风险: 中 科研工具与研发服务 US · EU · CN 论坛与政策：48 核实于 2026-07-28 · 11 来源 (0 独立来源)

1 · 带来什么

基因组编辑用可编程核酸酶——CRISPR-Cas9、碱基编辑器与先导编辑器——重写活细胞中的DNA，以治疗遗传病、改造细胞并构建生物平台。CRISPR Therapeutics的Casgevy是首个获批的CRISPR疗法，在离体条件下编辑自体CD34+干细胞以诱导胎儿血红蛋白；III期CLIMB-151显示73%的受治儿童至少12个月无血管闭塞危象（中位数约19个月），FDA现正评审将适应证扩展至5岁儿童。Intellia以脂质纳米颗粒递送的体内CRISPR（NTLA-2001）实现血清TTR中位降低52%，重复给药在第28天达到90%中位抑制——这是体内CRISPR疗法的首次临床重复给药。碱基编辑已进入心血管领域：Lilly/Verve的VERVE-102单次输注使PCSK9降低达88%、LDL-C降低达62%（NEJM）。先导编辑（“搜索-替换”）现可通过全RNA LNP平台在体内到达肝脏，覆盖绝大多数已知致病突变。

基因组编辑的关键方向：

  1. 离体CRISPR-Cas9细胞治疗（CRISPR-Cas9 Cell Therapy）： Casgevy编辑自体造血干细胞以诱导胎儿血红蛋白，用于镰状细胞病与β-地中海贫血，正向更年幼患者扩展。
  2. 经LNP递送的体内CRISPR（In-vivo CRISPR）： Intellia的NTLA-2001（ATTR淀粉样变性）与lonvo-z（遗传性血管性水肿，2026年滚动提交BLA）实现一次性、可重复给药的门诊编辑。
  3. 碱基编辑（Base Editing）： Beam的BEAM-304（PKU）、BEAM-302（AATD）与BEAM-101（SCD），以及Verve/Lilly的VERVE-102——单次PCSK9碱基编辑使LDL-C降低达62%。
  4. 先导编辑与"搜索-替换"（Prime Editing）： Prime Medicine与Broad研究所推进精确替换与小片段插入缺失；全RNA LNP递送实现体内先导编辑，AI重设计的逆转录酶提升效力。

行业价值链#

[靶点与向导设计] ──> [编辑器工程化] ──> [递送] ──> [编辑与筛选]
                          │
                  （LNP / 病毒 / 电穿孔）
                          │
                          ▼
[获批基因药物] <─── [临床与注册] <─── [生产]

价值链层级#

层级描述关键输入/输出
靶点与向导设计选定致病基因并针对其设计向导RNA / 编辑器架构输入： 致病基因、参考基因组。
输出： 向导RNA、编辑器设计。
编辑器与载荷工程化将Cas9/碱基/先导编辑器优化并包装为mRNA+向导输入： 向导RNA、编辑器蛋白。
输出： mRNA编辑器+向导载荷。
递送载荷离体（电穿孔）或体内（LNP、病毒）递送输入： 载荷、患者细胞。
输出： 经编辑细胞或给药患者。
编辑与筛选编辑细胞；离体疗法中对目标编辑进行筛选/扩增输入： 已递送载荷。
输出： 经编辑细胞群。
生产生产GMP临床原液与制剂（病毒/LNP/细胞疗法）输入： 经编辑细胞或mRNA载荷。
输出： 临床级疗法。
临床与注册在RMAT/ATMP路径下开展试验至上市许可输入： 临床级疗法。
输出： 获FDA/EMA/NMPA批准的基因药物。

行业跨切技术：

  • CRISPR-Cas9与碱基/先导编辑器（Editing Modalities）： 三类编辑器决定可能的DNA变化——切割、单碱基替换、精确替换。
  • 脂质纳米颗粒与病毒递送（Delivery）： LNP（mRNA+向导）与病毒载体将编辑器送入细胞和器官，尤其是肝脏。
  • AI辅助编辑器设计（AI Editor Design）： 机器学习重设计编辑酶（如逆转录酶）以提升稳定性、丰度与效力。

2 · 替代什么 0 · 按行业匹配

暂无关联的已评级替代方案。

3 · 如何实施 6 步

  1. 1
    靶点与向导设计
    选定致病基因，利用参考基因组以及编辑效率与脱靶风险的预测模型，针对靶位点设计向导RNA（及编辑器架构）。
  2. 2
    编辑器工程化
    对Cas9、碱基或先导编辑器进行优化——包括对逆转录酶等组件的AI辅助重设计——并包装为mRNA加化学修饰向导RNA。
  3. 3
    递送
    通过电穿孔将载荷离体导入采集细胞，或经脂质纳米颗粒（常为肝靶向的GalNAc偶联）或病毒载体体内递送至患者。
  4. 4
    编辑与筛选
    离体疗法中确认目标编辑并筛选/扩增经编辑细胞群（如CD34+干细胞）；体内疗法中通过循环生物标志物（TTR、PCSK9、激肽释放酶）确认编辑。
  5. 5
    生产合同生产（CMO/CDMO）
    按GMP生产临床原液与制剂——自体编辑细胞产品在细胞工艺下，或LNP-mRNA制剂在无菌灌装-完成下。
    谁能完成这一步 自动匹配
    Cell AgriTech 马来西亚
    5,000 L 工业规模
    “At Cell AgriTech, we position ourselves as Asia’s first dedicated CDMO for cultivated meat and plant cell culture.”
    Ajinomoto 日本
    工业规模
    “It remains highly active, focusing on its 2030 roadmap through business model transformation and expansion in CDMO services and high-value-added materials.”
    Space F 韩国
    “Space Rintec's Blueprint for Space CRO and CDMO - EDAILY — Space Rintech (Space Lintech) plans full-scale commercialization of its space CRO/CDMO business next year, targeting 10 …”
    Taiwan Sugar Corporation (TSC) 中国台湾
    500,000 tons 中试规模
    “It refines sugar (including refined white sugar, golden brown sugar, fine granulated sugar and invert sugar syrup), produces bio-based chemicals/biotech outputs (alcohol, …”
  6. 6
    临床与注册注册与认证
    在加速路径（FDA RMAT、EMA ATMP、NMPA基因治疗审评）下开展试验至上市许可，Casgevy的获批与Intellia 2026年lonvo-z滚动提交BLA即为明证。
    俄罗斯/欧亚经济联盟注册： 法规

4 · 谁来交付

匹配的供应商 (自动匹配)

ToolGen (KOSDAQ)韩国未分类运营中
Pairwise美国研究机构运营中
Sanatech Seed日本研究机构运营中
KWS Saat德国服务 / 咨询运营中
Origin Agritech (NASDAQ: SEED)中国研究机构运营中
Shandong Shunfeng Biotechnology中国生产商运营中
Inari Agriculture美国生产商运营中
Cibus美国研究机构运营中

服务与供货目录 1 · 付费服务

试剂与试剂盒

领先企业与机构（摘自简报）

公司 / 机构国家关键产品 / 平台技术特征2026状态
CRISPR Therapeutics🇨🇭 瑞士Casgevy（CRISPR-Cas9）首个获批CRISPR疗法；SCD/TDTcommercial
Intellia Therapeutics🇺🇸 美国体内CRISPR（LNP）NTLA-2001 ATTR；lonvo-z HAE BLA 2026commercial
Beam Therapeutics🇺🇸 美国碱基编辑平台BEAM-304 PKU；BEAM-302 AATDclinical
Prime Medicine🇺🇸 美国先导编辑（搜索-替换）体内LNP先导编辑clinical
Verve Therapeutics🇺🇸 美国心血管碱基编辑VERVE-102 PCSK9 −62% LDL-C（Lilly）clinical
EdiGene 博雅辑因🇨🇳 中国中国CRISPR疗法ET-01 β-地中海贫血（首个NMPA获批）clinical
Editas Medicine🇺🇸 美国体内 CRISPR 疗法EDIT-401 上调 LDLR；2026 年年中 INDpreclinical
Caribou Biosciences🇺🇸 美国chRDNA CRISPRCB-010 异体 CAR-Tclinical
Tessera Therapeutics🇺🇸 美国Gene Writing 平台移动元件插入式编辑clinical
Scribe Therapeutics🇺🇸 美国CasX X-edit 平台工程化 CasX、赛诺菲合作clinical

5 · 法规与市场准入

美国

美国汇聚了基因组编辑管线，涵盖体内CRISPR、碱基编辑、先导编辑与心血管碱基编辑，在FDA再生医学先进疗法（RMAT）路径下推进。

体内CRISPR、碱基编辑、先导编辑、心血管碱基编辑#

  • Intellia Therapeutics（马萨诸塞州剑桥）： 经LNP递送的体内CRISPR——NTLA-2001治疗ATTR淀粉样变性（首个体内CRISPR疗法的临床重复给药）与lonvo-z治疗遗传性血管性水肿，2026年滚动提交BLA。
  • Beam Therapeutics（马萨诸塞州剑桥）： 碱基编辑平台——BEAM-304（PKU，2026年6月获IND许可）、BEAM-302（AATD）与BEAM-101（SCD，所有患者HbF >60%）。
  • Prime Medicine与Verve Therapeutics： 先导编辑通过全RNA LNP平台走向体内；Verve的VERVE-102（现归Eli Lilly）单次PCSK9碱基编辑使LDL-C降低达62%。
  • Editas Medicine（马萨诸塞州剑桥）： 2024 年 12 月从离体 CRISPR-Cas12a（reni-cel，已终止）转向体内基因编辑；主导候选药物 EDIT-401 上调 LDLR，在非人灵长类中使 LDL-C、Lp(a) 与 ApoB 降低约 90%，计划于 2026 年年中提交 IND/CTA。
  • Caribou Biosciences（加州伯克利）： chRDNA（杂合 DNA/RNA 引导）CRISPR，用于现货型异体细胞治疗——CB-010 抗 CD19 CAR-T。
  • Tessera Therapeutics： Gene Writing 平台，利用工程化可移动遗传元件将治疗序列写入基因组（临床前平台）。
  • Scribe Therapeutics（加州伯克利）： 工程化 CasX（X-edit）CRISPR 平台，与赛诺菲合作开展体内编辑。
欧盟

欧洲奠定该领域的商业化里程碑——CRISPR Therapeutics的Casgevy是首个获批的CRISPR疗法——并在EMA先进治疗药物（ATMP）框架下将CRISPR推向人体治疗之外的微生物组编辑。

获批CRISPR疗法、微生物组编辑#

  • CRISPR Therapeutics（瑞士楚格）： Casgevy（exagamglogene autotemcel），首个获批的CRISPR-Cas9疗法，用于镰状细胞病与输血依赖型β-地中海贫血；III期CLIMB-151数据（73%无危象≥12个月）后，FDA正评审扩展至5岁儿童。
  • Eligo Bioscience（巴黎）： CRISPR工程化噬菌体及噬菌体衍生衣壳颗粒，向肠道细菌原位递送碱基编辑器与CRISPR载荷，实现体内微生物组编辑。
  • EMA ATMP路径： 管理欧盟境内基因编辑药物的先进疗法监管路径。
中国

中国在NMPA下建设本土基因组编辑疗法管线，EdiGene的β-地中海贫血项目是国内首个获批临床试验的基因编辑疗法。

中国CRISPR疗法、β-地中海贫血、NMPA获批试验#

  • EdiGene 博雅辑因（北京）： ET-01是一种治疗β-地中海贫血的基因编辑疗法，是国内首个获NMPA药品审评中心批准临床试验的基因编辑疗法。
  • CorrectSequence Therapeutics（上海）： CS-101是治疗β-地中海贫血的碱基编辑疗法（发表于《Nature》），在数周内减少了患者的输血需求。
  • NMPA监管框架： 药品审评中心的基因治疗审评路径，支撑着不断增长的本土CRISPR与碱基编辑候选药物管线。

6 · 资金：招标与资助

招标希腊——生化分析仪——超限额电子公开招标：两年期生化检测试剂采购，免费提供配套设备，CPV 38434500-1，预算297,905.98欧元（含6%增值税），按价格最优标准授标（招标公告第77号，ESIDIS 第 …
ΓΕΝΙΚΟ ΑΝΤΙΚΑΡΚΙΝΙΚΟ ΟΓΚΟΛΟΓΙΚΟ ΝΟΣΟΚΟΜΕΙΟ ΑΘΗΝΩΝ "Ο ΑΓΙΟΣ ΣΑΒΒΑΣ" · 希腊
2026年12月11日
56 天
招标荷兰——血液检测试剂——多实验室质谱法足跟血代谢病筛查的验证整体方案
Rijksinstituut voor Volksgezondheid en Milieu (RIVM) · 荷兰
2026年11月10日
25 天
资助精神疾病新型试验药物或神经调控器械干预的首次人体和早期临床试验（U01，须开展临床试验）
National Institutes of Health · 美国
2027年10月15日
364 天

公共研发项目 3

名称中包含该技术的公共资助研究项目（美国NSF；欧盟、英国等资助方经OpenAIRE）。按标题匹配，未经人工审核；金额为资助方币种。 全部项目 →

2026EDGE-FGT: Genotype-independent Transformation and Genome Editing in Diploid Wheat via Shoot Apical Meristem (SAM)-based Delivery
NSF · 2619473
890,706 USD
2021Towards lice-resistant salmon: functional genetics and genome editing to enhance disease resistance in aquaculture
UKRI · BB/V009990/1
435,673 GBP
2018Improving resistance to infectious salmon anaemia using genome editing: Novel approaches to tackling viral disease in aquaculture
UKRI · BB/R008973/1
205,539 GBP

7 · 技术栈与创新

基因组编辑技术栈涵盖三类编辑器与一套递送工具，推动行业从一次性离体治愈走向可重复给药的体内药物。

  1. CRISPR-Cas9与离体细胞编辑（CRISPR-Cas9）：
    • Casgevy离体编辑自体CD34+造血干细胞，破坏BCL11A红系增强子以重新激活胎儿血红蛋白；III期CLIMB-151显示73%的儿童无危象≥12个月。
    • 电穿孔将编辑器导入采集的细胞，经编辑与扩增后回输。
  2. 碱基与先导编辑（Base & Prime Editing）：
    • 腺嘌呤/胞嘧啶碱基编辑器无需双链断裂即可替换单一碱基——Beam的BEAM-304（PKU）与Lilly/Verve的VERVE-102（单次输注使PCSK9降低达88%、LDL-C降低达62%）。
    • 先导编辑器写入精确替换与小片段插入缺失（“搜索-替换”）；全RNA LNP平台与AI重设计的逆转录酶现可实现肝脏体内先导编辑。
  3. 体内递送与微生物组编辑（Delivery & Microbiome）：
    • 脂质纳米颗粒递送将mRNA编辑器连同向导导入体内——Intellia的NTLA-2001实现首个体内CRISPR疗法的临床重复给药（重复给药TTR中位抑制90%）。
    • Eligo的CRISPR工程化噬菌体衣壳颗粒向肠道细菌原位递送碱基编辑器，将基因组编辑延伸至微生物组。

出现在哪里 48 个来源

出现在 48 个不同来源中，涉及 23 个地区，2012–2026年。

  • 名录 3
  • 论坛议程 2
  • 政策文件 37
  • 报告 6

地区: Belgium · Brazil · Central and Eastern Europe · Chile · China · European Union · Germany · Global · Hungary · India · Ireland · Japan · Kenya · Malaysia · Netherlands · New Zealand · Pakistan · Russia · Spain · Sri Lanka · Taiwan · United Kingdom · United States

每年不同来源数
  1. 2021: 4
  2. 2022: 3
  3. 2023: 10
  4. 2024: 6
  5. 2025: 8
  6. 2026: 5
  7. 2027: 0

匹配的主题 25

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  1. Crispr therapeutics 生产商 核实于 2026-06-16 · 未保存链接
  2. Intellia therapeutics 生产商 核实于 2026-05-11 · 未保存链接
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