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病毒载体
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病毒载体
经工程改造的病毒(AAV、慢病毒、腺病毒、逆转录病毒),重新用作递送工具,将治疗性遗传物质导入靶细胞,用于基因治疗和疫苗接种。
应用场景
体内基因治疗:AAV与慢病毒载体
通过工程化腺相关病毒与慢病毒载体将功能性治疗基因一次性递送进患者细胞——自2017年Luxturna以来已有八款FDA批准的体内产品,从Luxturna到Beqvez,如今已是与诚实的商业收缩并存的数十亿美元临床现实。
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2 分钟
基因疗法
通过工程化载体精准递送功能性遗传物质,从根源上治疗遗传性疾病和严重的基因紊乱。
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2 分钟
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