Galnac-Oligonucleotide

通过工程化寡核苷酸招募细胞内源性 ADAR 酶，将致病转录本上的腺苷改写为肌苷——一种可逆、可滴定的 DNA 编辑替代方案，现正处于临床验证阶段，Wave 的 WVE-006（AATD，RestorAATion-2）为领军资产，ProQR 的 Axiomer 平台提供首次临床机制验证。