technology
CRISPR-Cas
Cas 酶引导的核酸检测与编辑。
应用场景
CRISPR 筛选即服务
合同式功能基因组 CRISPR 筛选(池化 sgRNA 文库、慢病毒递送、NGS)——数周内确定癌症耐药基因和药物靶点。
CRISPR 诊断
利用 Cas 酶进行核酸检测——从样本到侧向层析读出的即时分子诊断。
个性化与再生医学
针对罕见单基因病和肿瘤疾病的基因与细胞治疗平台:AAV载体、慢病毒HSC编辑、体外CRISPR(Casgevy)和体内CRISPR(LNP递送)已获FDA和EMA批准,可实现持久的单次给药治疗。
碱基编辑
碱基编辑器(CBE/ABE)在不产生双链断裂的情况下进行 C·G→T·A 和 A·T→G·C 单核苷酸替换——治疗单基因病(镰刀状细胞贫血、β-地中海贫血),效率高达 90% 且无插入缺失。
精准植物育种与CRISPR作物基因编辑
精准育种将CRISPR基因编辑、AI驱动的基因组选择与快速育种相结合,在3–4年内完成多性状品种开发,将传统十年周期压缩至单一研发管线。