碱基编辑

可编程基因组编辑器——CRISPR-Cas9、碱基编辑器与先导编辑器——经脂质纳米颗粒实现离体或体内递送，用于治疗遗传病：从首个获批的CRISPR疗法Casgevy，到可重复给药的体内CRISPR与单次心血管碱基编辑。

碱基编辑器（CBE/ABE）在不产生双链断裂的情况下进行 C·G→T·A 和 A·T→G·C 单核苷酸替换——治疗单基因病（镰刀状细胞贫血、β-地中海贫血），效率高达 90% 且无插入缺失。