基因组编辑

可编程基因组编辑工具——CRISPR-Cas9、碱基编辑器和先导编辑器——以体外或脂质纳米颗粒体内递送方式用于治疗遗传性疾病：从首个获批的CRISPR疗法Casgevy，到可重复给药的体内CRISPR以及针对心血管……的单次碱基编辑。

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可编程基因组编辑器——CRISPR-Cas9、碱基编辑器与先导编辑器——经脂质纳米颗粒实现离体或体内递送，用于治疗遗传病：从首个获批的CRISPR疗法Casgevy，到可重复给药的体内CRISPR与单次心血管碱基编辑。