碱基编辑

碱基编辑器（CBE/ABE）在不产生双链断裂的情况下精确实现C·G→T·A和A·T→G·C的点替换——治疗单基因疾病（镰状细胞病、β-地中海贫血），效率高达90%且无插入缺失。

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碱基编辑器（CBE/ABE）在不产生双链断裂的情况下进行 C·G→T·A 和 A·T→G·C 单核苷酸替换——治疗单基因病（镰刀状细胞贫血、β-地中海贫血），效率高达 90% 且无插入缺失。