行业
细胞、基因与再生治疗
改变该行业的因素：有证据的生物解决方案、技术、供应商与资金机会。
行业概览
Medicines built from living cells, genes and RNA rather than small molecules: CAR-T, NK-cell and TCR cell therapy, in vivo gene therapy with AAV and lentiviral vectors, base, prime and epigenome editing, mRNA platforms with lipid-nanoparticle delivery, stem-cell and iPSC products, and tissue bioprinting. The technologies listed here also cover what makes them deliverable: contract bioproduction, mRNA and LNP manufacturing equipment, and cold chain for cell and gene products.
原文为英文，翻译即将上线。
替代什么 0
暂无关联的已评级替代方案。
技术 26
| CAR-T 细胞疗法 采集患者自身的 T 细胞，用慢病毒载体装入嵌合抗原受体（CAR）进行工程化、扩增并回输以杀灭癌症——这是一类获批的一次性“活药物”，覆盖 CD19 淋巴瘤/白血病与 BCMA 多发性骨髓瘤，正向现货型异体产品演进。 | 治疗与平台 |
| mRNA / LNP 制造设备 将mRNA与四脂乙醇混合液在微秒内汇合并自组装为80–120 nm脂质纳米颗粒的混合器、模块化系统与连续流反应器——支撑每一支商业化mRNA疫苗与新一代基因治疗体内递送系统的硬件层。 | 灌装、封装与包装 |
| mRNA 平台与 LNP 递送 脂质纳米颗粒（60–100 nm）中的合成 mRNA 将细胞变成生物反应器——从疫苗平台走向个性化肿瘤免疫治疗和体内蛋白表达。 | 治疗与平台 |
| NK 细胞与 CAR-NK 疗法 CAR-NK 与 NK 细胞疗法 — 对抗实体瘤和血液肿瘤的同种异体、现货型效应细胞，具有低毒性（极少 CRS，无 GVHD）；iPSC-NK 是可扩展的平台。 | 治疗与平台 |
| RNA 编辑（ADAR）疗法 通过工程化寡核苷酸招募细胞内源性 ADAR 酶，将致病转录本上的腺苷改写为肌苷——一种可逆、可滴定的 DNA 编辑替代方案，现正处于临床验证阶段，Wave 的 WVE-006（AATD，RestorAATion-2）为领军资产，ProQR 的 Axiomer 平台提供首次临床机制验证。 | 治疗与平台 |
| TCR 疗法（T 细胞受体工程化 T 细胞） 用高亲和力 T 细胞受体（TCR）工程化患者 T 细胞，识别实体瘤细胞内的肽-MHC 复合物——这是一类获批的一次性疗法，可触及 CAR-T 无法触及的靶点，以 Adaptimmune 的 Tecelra 与 Immunocore 的 Kimmtrak 为代表，管线在 MAGE-A4、NY-ESO-1、gp100 与 … | 治疗与平台 |
| TIL 疗法（肿瘤浸润淋巴细胞） TIL 疗法——具有多克隆特异性的自体肿瘤浸润 T 细胞；首个获批药物 Lifileucel（Amtagvi，Iovance，FDA 2024）是转移性黑色素瘤的突破。 | 治疗与平台 |
| 个性化与再生医学 针对罕见单基因病和肿瘤疾病的基因与细胞治疗平台：AAV载体、慢病毒HSC编辑、体外CRISPR（Casgevy）和体内CRISPR（LNP递送）已获FDA和EMA批准，可实现持久的单次给药治疗。 | 再生与个性化医学 |
| 体内基因治疗：AAV与慢病毒载体 通过工程化腺相关病毒与慢病毒载体将功能性治疗基因一次性递送进患者细胞——自2017年Luxturna以来已有八款FDA批准的体内产品，从Luxturna到Beqvez，如今已是与诚实的商业收缩并存的数十亿美元临床现实。 | 治疗与平台 |
| 体外配子发生（IVG）与生殖合成生物学 完全在体外由重编程干细胞获得功能性人类卵子和精子，旨在逆转绝对不孕并实现基因组校正的胚胎。 | 再生与个性化医学 |
| 先导编辑 “搜索-替换”式基因组编辑：Cas9 切口酶与逆转录酶融合，借助延长的 pegRNA，在无双链断裂的情况下写入全部 12 种碱基替换与小片段插入/缺失。 | 基因组工程 |
| 器官与组织生物打印 通过增材制造活细胞与生物材料，构建功能性组织模型及可移植器官。 | 再生与个性化医学 |
| 外泌体疗法与细胞外囊泡 细胞分泌的纳米级囊泡（30-150纳米），既可作为天然再生医学制剂使用，也可被工程化改造为具有生物相容性的载体，用于递送RNA、蛋白质及基因编辑载荷，跨越人工脂质纳米颗粒无法穿越的生物屏障。 | 再生与个性化医学 |
| 太空器官生物打印 在轨道上打印柔软人体组织：失重环境下不存在重力沉降，低黏度生物墨水无需地面打印所必需的支架与增稠剂即可保持形状——国际空间站上已打印出膝关节半月板、心肌与肝脏组织，磁悬浮生物组装甚至完全不需要喷嘴，而「打印机+生物反应器」硬件则以轨道载荷能力的形式对外销售。 | 跨领域交叉 |
| 干细胞治疗自身免疫病 输注间充质基质细胞（MSC）或调节性 T 细胞（Treg）以在自身免疫与炎性疾病中重建免疫耐受——这是一类以 Mesoblast 的 Ryoncil（类固醇难治性 GVHD）与 TiGenix 的 Alofisel（克罗恩瘘）为代表的获批资产类别，并在狼疮、关节炎与再生障碍性贫血上拥有更深厚的工程化 Treg 管线。 | 治疗与平台 |
| 异种移植 将多重基因编辑猪的器官移植给人类，以解决供体器官的长期短缺问题，目前正从同情用药的扩大准入案例迈向FDA批准的临床试验。 | 再生与个性化医学 |
| 核酸药物（寡核苷酸） 短链合成寡核苷酸——siRNA 与反义寡核苷酸——与靶标信使 RNA 结合，沉默或重编程致病基因，依托 GalNAc 肝靶向与糖骨架化学，在罕见病、神经系统及心血管代谢疾病领域已有多款获批药物。 | 治疗与平台 |
| 生物生产 CDMO/CMO (生物制剂/ATMP/mRNA) 为先进生物制药提供专业基础设施的合同开发和制造组织。 | 治疗与平台 |
| 碱基编辑 碱基编辑器（CBE/ABE）在不产生双链断裂的情况下进行 C·G→T·A 和 A·T→G·C 单核苷酸替换——治疗单基因病（镰刀状细胞贫血、β-地中海贫血），效率高达 90% 且无插入缺失。 | 基因组工程 |
| 细胞与基因治疗冷链 专业快递与物流网络，负责自体与异体细胞及基因治疗产品在采集、生产与患者给药地点之间的温控、身份链运输，由专业先进疗法物流服务商提供，而非低温硬件本身。 | 洁净室与设施 |
| 老年科学与衰老细胞清除剂 选择性清除衰老'僵尸'细胞或抑制其炎症分泌组，从分子根源治疗年龄相关疾病，而非逐一治疗下游病症。 | 再生与个性化医学 |
| 腺病毒载体基因治疗 复制缺陷型腺病毒载体在工业规模上递送疫苗抗原与治疗基因——经大流行试验验证的平台家族、2,000 升悬浮生物反应器，以及供养它们的质粒到载体 GMP 链。表中四家供应商的台账均带完整来源链。 | 治疗与平台 |
| 表观基因组编辑 通过dCas9融合蛋白或锌指蛋白重写DNA甲基化及组蛋白标记来开启或关闭基因——不改变DNA序列，但效果可在细胞分裂过程中遗传。 | 基因组工程 |
| 诱导多能干细胞（iPSC） 将成体细胞重编程为胚芽样可扩增干细胞状态——即用 NK 细胞、限定培养基与人 iPSC 发育毒理学的平台。三行台账可溯；治疗应用归姊妹页面。 | 再生与个性化医学 |
| 通用同种异体 CAR-T 由健康供体编辑的即用型 CAR 与 NK 细胞——一次制造，惠及多名患者。表格收录三家台账可溯的供应商；Allogene 与 Caribou 在注记中点名，待其台账建立。 | 治疗与平台 |
| 部分表观遗传重编程 瞬时表达山中因子以逆转细胞衰老的表观遗传标志物、同时不抹除细胞身份的技术——OSK基因疗法、AI发现的重编程有效载荷以及更安全的单基因回春靶点：美国的Altos Labs、Retro Biosciences、NewLimit与Life Biosciences，英国的Shift Bioscience，以及中国的菁童生命。 | 再生与个性化医学 |
招标与资助 6
| 招标 | Czechia – Immunosuppressive agents – Selektivní Imunosupresiva - Eculizumab IV. Institut klinické a experimentální medicíny | 2026年10月20日 13 天 |
| 招标 | Czechia – Immunosuppressive agents – Takrolimus 1x denně - LP ADVAGRAF Institut klinické a experimentální medicíny | 2026年10月20日 13 天 |
| 招标 | 捷克——免疫抑制剂——含替妥木单抗（Teprotumumab）的单克隆抗体免疫抑制剂 Fakultní nemocnice Ostrava, Fakultní nemocnice Olomouc, Fakultní nemocnice Hradec Králové | 2026年10月13日 6 天 |
| 招标 | 荷兰——流感疫苗——2026年三价流感疫苗 Rijksinstituut voor Volksgezondheid en Milieu (RIVM), RIVM | 2026年10月19日 12 天 |
| 资助 | 循环型创新先进材料：推动从设计到市场的转化（RIA）（欧盟创新先进材料与欧洲制造伙伴关系） European Commission | 2027年2月2日 118 天 |
| 资助 | 通过先进加工制造技术和系统方法实现纺织品循环（IA）（未来纺织品伙伴关系） European Commission | 2027年2月2日 118 天 |