Wave Life Sciences
WVE-006 是用于 AATD 的 GalNAc 偶联 AIMer，为该模态领军资产；RestorAATion-2 数据（2026 年 5 月）显示野生型 M-AAT 占 64%、毒性 Z-AAT 降低 71%、200 mg 双周给药下总 AAT 达 11.9 µM（400 mg 每月给药为 13.6 µM），且末次给药后编辑维持至少三个月，无肝毒性；FDA 关于加速批准路径的反馈预计于 2026 年年中给出。
- 国家
- United States
- 代码
- NASDAQ:WVE
AATD editor (WVE-006)
覆盖范围
| CN | EU | US | |
|---|---|---|---|
| therapeutics-platforms | ✓ | ✓ | ✓ |
监管机构fdaemanmpa
技术
| 名称 | 集群 | 风险 | |
|---|---|---|---|
| RNA 编辑（ADAR）疗法 | therapeutics-platforms | 中 | → |
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合规
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