# ProQR Therapeutics

Axiomer 平台采用 ADAR 招募型编辑寡核苷酸（EON）；AX-0810 是调节 NTCP 治疗胆汁淤积性肝病的 GalNAc 偶联 EON，于 2026 年提供平台首次临床验证——在 6 mg/kg 下总胆酸呈剂量依赖性升高至 8 倍（超过 2 倍靶点结合阈值），估计半衰期约 8 周，且无严重不良事件；后续 AX-0811 计划于 2026 年年中提交临床试验申请，开发候选 AX-2402（Rett 综合征）与 AX-2911（MASH）拓展管线。

Source: https://cn.bioecon.ru/companies/proqr/
Updated: 2026-08-15

- 国家: Netherlands
- 代码: NASDAQ:PRQR

## 可核验事实

| 事实 | 数值 | 来源 |
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| 融资 | 2026年6月通过承销的registered direct offering及与Eli Lilly and Company同步进行的私募配售募集$5920万 | https://www.proqr.com/press-releases/proqr-announces-second-quarter-2026-operating-and-financial-results |
| 员工人数 | 2025年平均186名员工 | https://www.proqr.com/files/2026-03/Annual-Report-2025.pdf, https://www.proqr.com/press-releases/proqr-announces-second-quarter-2026-operating-and-financial-results |
| 营收 | 2025全年净营收€15,906,000;2026年上半年净营收€10,792,000 | https://www.proqr.com/files/2026-03/Annual-Report-2025.pdf, https://www.proqr.com/press-releases/proqr-announces-second-quarter-2026-operating-and-financial-results |
| 生产基地 | 总部及实验室设施位于荷兰莱顿(Leiden)Zernikedreef 9号 | https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1612940/000110465926058981/prqr-20260331xex99d1.htm |
| 监管批准 | AX-0810 I期研究临床试验申请（CTA）在欧洲获批（2025年10月） | https://proqr.gcs-web.com/static-files/01f6fec3-10b4-4595-8516-2ad9e90cba2d, https://www.proqr.com/files/2026-04/ProQR-Investor-and-Analyst-Event-Beyond-AX-0810-2026_Presentation_to-Post.pdf |

独立来源: sec.gov

## 技术

- [RNA 编辑（ADAR）疗法](https://cn.bioecon.ru/technology/rna-editing-adar-therapeutics/)