ProQR Therapeutics
Axiomer 平台采用 ADAR 招募型编辑寡核苷酸（EON）；AX-0810 是调节 NTCP 治疗胆汁淤积性肝病的 GalNAc 偶联 EON，于 2026 年提供平台首次临床验证——在 6 mg/kg 下总胆酸呈剂量依赖性升高至 8 倍（超过 2 倍靶点结合阈值），估计半衰期约 8 周，且无严重不良事件；后续 AX-0811 计划于 2026 年年中提交临床试验申请，开发候选 AX-2402（Rett 综合征）与 AX-2911（MASH）拓展管线。
- 国家
- Netherlands
- 代码
- NASDAQ:PRQR
NTCP editor (AX-0810)
覆盖范围
| CN | EU | US | |
|---|---|---|---|
| therapeutics-platforms | ✓ | ✓ | ✓ |
监管机构fdaemanmpa
技术
| 名称 | 集群 | 风险 | |
|---|---|---|---|
| RNA 编辑（ADAR）疗法 | therapeutics-platforms | 中 | → |
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合规
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