CRISPR Therapeutics

史上首个CRISPR药物，2023年12月FDA批准SCD，2024年1月批准TDT；美国≥12岁约1000名患者符合治疗条件；儿科sNDA 2026年审查中。

国家
Switzerland
代码
CRSP
FDA approved EMA approved
覆盖范围
CNEUUS
genome-engineering✓✓✓
regenerative-personalized✓✓✓
监管机构fdaemanmpa
技术
名称集群风险
个性化与再生医学regenerative-personalized中→
基因组编辑genome-engineering中→

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