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基因组工程
CRISPR/碱基/引物编辑与功能基因组学平台。
应用场景
CRISPR 筛选即服务
合同式功能基因组 CRISPR 筛选(池化 sgRNA 文库、慢病毒递送、NGS)——数周内确定癌症耐药基因和药物靶点。
先导编辑
“搜索-替换”式基因组编辑:Cas9 切口酶与逆转录酶融合,借助延长的 pegRNA,在无双链断裂的情况下写入全部 12 种碱基替换与小片段插入/缺失。
合成生物学
生物的工程化——在计算机上设计 DNA、细胞与基因线路,在生物铸造厂中构建,并通过“设计-构建-测试-学习”循环规模化生产化学品、材料与配料。
基因组编辑
可编程基因组编辑器——CRISPR-Cas9、碱基编辑器与先导编辑器——经脂质纳米颗粒实现离体或体内递送,用于治疗遗传病:从首个获批的CRISPR疗法Casgevy,到可重复给药的体内CRISPR与单次心血管碱基编辑。
异种生物学与扩展遗传字母表(XNA)
基于异种核酸、非天然碱基对及基因组重编码生物体的正交生物系统,能将非天然氨基酸插入蛋白质——实现药物的定点偶联,并构建针对野生物种水平基因转移的遗传防火墙。
智能基因开关(自杀开关)
合成基因线路使工程化生物的存活严格依赖外部化学信号,一旦释放到环境中即自我毁灭或丧失活力——这是目前任何合成生物学产品在获准进入开放系统田间试验前,监管机构所要求的生物防控标准。
最小基因组与合成细胞
从零构建生命的前沿——自上而下把基因组削减至最小可行底盘,自下而上从无生命部件组装人工细胞,以获得可预测、可生物隔离的细胞工厂。
生态工程与基因驱动
有意工程化整个野生种群——从强制在6-20代内使某一性状在蚊虫种群中实现100%遗传的CRISPR基因驱动,到感染沃尔巴克氏体或辐射绝育后释放使种群崩溃的替代方案——作为对构建湿地、生态海岸线等基于自然的生态工程的基因层面补充,所有这一切都受制于任何田间释放都无法撤销的不可逆性问题。
生物安全与实验室生物安全保障
物理隔离基础设施——生物安全柜、HEPA过滤、高压蒸汽灭菌与BSL-1至BSL-4级隔离,依据NSF/ANSI 49与EN 12469,在每个生物技术实验室中保护人员、产品与环境。
碱基编辑
碱基编辑器(CBE/ABE)在不产生双链断裂的情况下进行 C·G→T·A 和 A·T→G·C 单核苷酸替换——治疗单基因病(镰刀状细胞贫血、β-地中海贫血),效率高达 90% 且无插入缺失。
表观基因组编辑
通过dCas9融合蛋白或锌指蛋白重写DNA甲基化及组蛋白标记来开启或关闭基因——不改变DNA序列,但效果可在细胞分裂过程中遗传。